日本新薬　デュシェンヌ型筋ジストロフィーの核酸医薬品の発売を目指す

日本新薬　デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬開発

こんにちは。コロスケです。

本日は、日本新薬が「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」を対象疾患とする核酸医薬品の開発をし、2020年度に発売を予定していると発表しました。

この二ユースに注目した背景としては

この３点、MRとして抑えておきたいポイントかなと思いました。

そのため簡単にポイントを紹介いたします。

日本新薬とは、国内医薬品メーカーの中で中堅メーカーになります。

拠点は京都にあります。

会社名	日本新薬株式会社　（Nippon Shinyaku Co., Ltd.）
創業	1911年11月20日
資本金	51億7400万円　（東証1部上場）
従業員数	1,998名（2019年4月1日現在）
売上高	1147億1600万円（2018年度）

19年度第２四半期の連結業績が発表されました。

【連結業績（前年同期比）　19年度予想（前年同期比）】

特に自社創製の肺動脈性肺高血圧症用薬ウプトラビが国内外で好調であり、海外のロイヤルティ収入も拡大しているようです。

下記が主要製品の半期の売り上げです。主要製品の業績が好調であります。

日本新薬の株価の推移がこちらです。

2012年ごろから株を買っておけばよかったと後悔するぐらいの爆上げ。

業績も素晴らしいのです。さらに今後は核酸医薬品の開発に注力していくようです。

特に、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象疾患とする核酸医薬品ビルトラルセンは20年度に発売を予定しているようで期待です。

ここでデュシェンヌ型筋ジストロフィーと核酸医薬品について調べてみました。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋ジストロフィーのうち最も多くみられる最も重症なタイプで、幼児期に発症します。

筋肉細胞の骨組みを支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異が原因で、正常なジストロフィンタンパク質が産生されないことにより筋力が低下する遺伝性筋疾患です。男児に見られる場合がほとんどです。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行を遅らせる治療法としては現在、ステロイド剤以外に確立されていないようです。

メルクマニュアルから症状を引用します。

発症：２～３歳
最初の症状：発達の遅れ（特に歩き始めるのが遅れる）のほか、歩く、走る、飛び上がる、階段を昇るといった動作の困難。転倒が多く、しばしば腕や脚の骨折を起こす。よたよたと歩き、つま先歩き。
通常の症状：肩の筋力低下がみられ、着実に悪化。心筋も徐々に大きくなり筋力が低下し心拍に問題が起こる。
心臓の合併症：１４歳までの患者で約3分の1に起こり、１８歳以上の患者では全員に起こる。。
患者の約３分の１：主に言語能力に影響。軽度で進行しない知的障害あり。
最終的：脊椎が異常に曲がります（脊柱側弯症）。
１２歳まで：この病気のほとんどの小児は、12歳までに車いすでの生活。
２０歳まで：呼吸筋の筋力低下が進むと、肺炎などの病気にかかりやすくなり、ほとんどの患者が死亡。

多くの患者さんが人口呼吸器がないと、若くして亡くなる方の多い病気です。

この疾患のパイプラインを揃えているようです。

その治療薬のタイプは核酸医薬品と言います。

核酸医薬品とは何でしょうか？

核酸医薬とは文字通り、核酸（DNAやRNA）を主成分とする医薬品です。

その核酸医薬品の中でも様々なタイプがあります。

「アンチセンス」「siRNA」「アプタマー」「デコイ」「CpGオリゴ」などです。

種類	標的	作用部位	作用機序
アンチセンス	mRNA , microRNA	細胞内（核内）	mRNA , microRNAの分解、スプライシングの阻害
siRNA	mRNA	細胞内（核内）	mRNAの分解
microRNA	microRNA	細胞内（細胞質）	microRNAの補充
アプタマー	たんぱく質（細胞外たんぱく質）	細胞外	機能阻害
デコイ	たんぱく質（転写因子）	細胞内（核内）	転写阻害
リボザイム	RNA	細胞内（核内）	RNA分解
CgPオリゴ	たんぱく質（受容体）	細胞表層	免疫賦活